pegcetacoplan

H πεγκετακοπλάνη  (Empaveli™) είναι ένα πεγκυλιωμένο  πενταδεκαπεπτίδιο που αναπτύχθηκε από την Apellis Pharmaceuticals για τη θεραπεία ασθενειών που προκαλούνται από το συμπλήρωμα. 

Συνδέεται με το κλάσμα 3 του συμπληρώματος (C3) και το κλάσμα ενεργοποίησής του C3b, ελέγχοντας τη διάσπαση του C3 και τη δημιουργία των καθοδικών δραστικών  στοιχείων ενεργοποίησης του συμπληρώματος και επομένως τόσο την προκαλούμενη από το C3b εξωαγγειακή αιμόλυση, όσο και την ενδαγγειακή αιμόλυση με τη μεσολάβηση του τερματικού συμπληρώματος. 

H πεγκετακοπλάνη  είναι η πρώτη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH) με στόχο το C3 που εγκρίθηκε (τον Μάιο του 2021) στις ΗΠΑ, όπου ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αλλάζουν από θεραπεία με αναστολέα C5 με eculizumab και ravulizumab. 

H πεγκετακοπλάνη  διερευνάται επίσης ως θεραπευτική επιλογή σε άλλες ασθένειες που προκαλούνται από το συμπλήρωμα, συμπεριλαμβανομένης της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, της σπειραματοπάθειας C3 και της αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας[1]. 

Η ένεση πεγκετακοπλάνης  (Syfovre, Apellis Pharmaceuticals, Inc.) είναι η πρώτη θεραπεία με ένεση που γίνεται μέσα στο υαλοειδές σώμα (intravitreal therapy) που εγκρίθηκε από το FDA  για τη γεωγραφική ατροφία  του αμφιβληστροειδούς. Η θεραπεία με ενέσεις πεγκετακοπλάνης  επιβράδυνε την ανάπτυξη αλλοιώσεων γεωγραφικής ατροφίας με αποδεκτό προφίλ ασφάλειας[2].